Група лікарів та дослідників здійснила історичний прорив у медицині — вперше в світі вдалося вилікувати рідкісне спадкове захворювання, застосувавши персоналізовану терапію з використанням технології редагування генів CRISPR.
Про результати революційного лікування повідомили в авторитетному науковому журналі The New England Journal of Medicine.
Врятоване життя: історія дитини на ім’я Кей Джей
Пацієнтом став малюк на ім’я Кей Джей, який народився з генетичним дефіцитом ферменту CPS1 — надзвичайно рідкісним діагнозом, що має вкрай високий рівень смертності. Половина новонароджених із таким станом не доживають до першого тижня життя, а ті, хто виживає, можуть страждати від тяжких порушень розвитку та змушені проходити трансплантацію печінки.
CRISPR: технологія, що змінює правила гри
Медики використали систему CRISPR — потужний інструмент для редагування генів, який дозволяє точно виправляти помилки в ДНК. Для Кей Джея була розроблена індивідуальна терапія, яка усунула генетичну мутацію, що спричиняла хворобу.
CRISPR діє як молекулярні ножиці, які здатні “вирізати” дефектні фрагменти ДНК та замінювати їх на здорові. Цей метод став основою персоналізованого підходу в лікуванні рідкісних захворювань.
Шанс для мільйонів
Успіх лікування Кей Джея відкриває перспективи для застосування CRISPR у боротьбі з іншими важкими хворобами, серед яких:
- серповидноклітинна анемія,
- муковісцидоз,
- спінальна м’язова атрофія,
- м’язова дистрофія та інші генетичні патології.
Науковці наголошують: це лише початок нової ери у медицині, де лікування буде створюватися під кожного конкретного пацієнта.
«Цей успішний випадок демонструє, що ми здатні не просто боротися з наслідками хвороби, а й викорінювати її на рівні ДНК», – зазначили автори дослідження.
Редагування генів стає не лише надією на майбутнє, а вже сьогодні — реальною зброєю в руках медиків проти невиліковних досі хвороб.